自贸区制度创新加速原创新药上市

在张江药谷和记黄埔医药公司的企业展厅里，有一张看似再寻常不过的照片：一群人围坐在办公桌旁，齐刷刷抬头盯着眼前的幻灯片。照片下方一行简短的说明透露出这幅画面的特殊之处，它定格了2006年呋喹替尼立项当天的场景。12年之后，呋喹替尼正式获批上市，成为中国首款自主研发的抗结直肠癌新药。

“呋喹替尼是上海通过药品上市许可持有人制度（MAH）试点上市的第一个一类创新药。借助上海自贸区的改革创新，我们整个团队可以全身心投入研发，不用再为生产操心。”和记黄埔医药资深副总裁吴振平表示，这是药品研发机构实现高质量原研创新药快速获批上市的一条成功路径，为新药研发企业注入了新的强大动力。

挥别“卖青苗”，率先啃下“硬骨头”

吴振平提到的MAH制度，是国际上药品监管领域的通行做法，即采用药品上市许可与生产许可分离的管理模式，允许药品上市许可持有人自行生产药品，或者委托其他生产企业生产药品。

过去，国内制药企业的上市许可与生产许可“捆绑”在一起，药品研发企业必须建立自己的生产线。但现实情况是，开发新药与产业化都需要大规模投资，尤其生物药的技术壁垒很高，对于大部分轻资产的研发企业来说，不仅在资金上难以承受，而且技术上也很难在短时间内满足生产技术、质量控制，以及操作人员素质等各种高标准的要求。

由此一来，“卖青苗”成了无奈的选择：建不起生产线，只能微利卖掉研发成果。张江集聚着大量生物医药企业，也成了MAH这项制度创新的策源地。2015年11月，全国人大常委会授权十个省市可进行此项试点，允许药品研发机构和科研人员取得药品批准文号，将药品上市许可与生产许可“解绑”。上海自贸试验区率先啃下“硬骨头”，在张江推进生物医药的MAH试点。

吴振平告诉记者，从2006年立项算起，呋喹替尼的研发历程可谓“十年磨一剑”：“我们在2016年10月被纳入上海首批MAH试点品种名单，以此为起点，这一本土创新药驶入了研发上市的快车道。”

各展所长，大幅提速创新落地

乘着MAH制度创新的东风，呋喹替尼的上市申请在2018年9月4日正式获批，上海合全药业股份有限公司、和记黄埔医药（苏州）有限公司分别成为原料药和制剂的受托生产企业。

“擅长研发的专心搞研发，专注生产的一门心思搞生产，大家可以密切配合，充分利用之前累积的经验。”吴振平说，这就是制度创新释放出的红利——让不同市场主体各展所长，大幅度提升创新落地的速度。其实，呋喹替尼在开发成本和时间上都已经获益良多。

和记黄埔医药首席营销官陈洪表示，作为由中国企业自主研制、在中国完成全部研究的抗肿瘤创新药，同时作为MAH制度试点申报新药上市并成功获批的品种，呋喹替尼的案例不仅体现出中国自主原研创新能力水平的提升，也是MAH制度创新的成功例证。

降低门槛，逐渐激发新动能

令人期待的是，这项制度创新还有望逐步激发出新动能，给整个制药产业带来更大改变。吴振平指出：“MAH鼓励创新，只要你有足够的资金和能力把药品研发出来，就能享受到产品带来的利润。这就意味新药开发的门槛降低了，甚至可以说，只要有一支笔、一个想法、一笔资金，就能成立医药公司。相信未来会有更多通过MAH制度申报上市的自主原研新药，让中国患者获益。”

如今，MAH试点对于药物研发创新的推动作用正加速显现。在率先试点的张江片区，国家食药监总局每批准三个一类新药，就有一个来自这里；张江企业申报新药临床获批率是全国平均水平的三倍以上。目前，张江在研药品134项，预计将在未来五年内迎来研发成果爆发期。随着制度试点覆盖至全上海，共有43家单位的68个品种参与，其中包括30个一类创新药。

事实上，除了呋喹替尼之外，和记黄埔医药还有另外七个新药正处于临床试验阶段，计划继续采用MAH方式来推进后续产品的上市。和记黄埔医药资深副总裁王清梅表示：“呋喹替尼上市坚定了和记黄埔医药投身中国生物医药产业的初心，公司将继续坚持在这一逐渐崛起领域里投资，推进其他在研产品的进程，早日造福更多中国癌症和免疫疾病患者。”（记者 唐玮婕）